Salud
Beneficios han sido reportados en estudios con animales y también en un paciente de Punta Arenas, quien ha mostrado mejoras en la función muscular.
Llevar los beneficios de un extracto natural a pacientes de todo Chile, afectados por distrofia muscular de Duchenne, es uno de los desafíos que se ha propuesto el doctor Enrique Brandan, investigador del Centro de Regeneración y Envejecimiento, CARE Chile UC. Martin Álvarez, menor de Punta Arenas, es el primer caso del país que está reportando una mejoría gracias a la Andrographis paniculata, una planta de la India cuyos efectos terapéuticos y antiinflamatorios fueron investigados y probados por el propio científico de la U. Católica, en modelos animales. Y ahora, ya son más los familiares chilenos que, congregados en la Agrupación Duchenne, buscan acceder a estos beneficios.
Sin embargo, Brandan advierte que existen muchas trabas para la realización de este sueño, que es masificar el uso del extracto. En primer lugar, el producto –considerado un suplemento alimenticio- no se vende en Chile y por ahora, no hay farmacias interesadas en su importación, según comenta. “Además, es muy difícil iniciar un estudio clínico en Chile con este producto. A pesar de que éste no genera efectos adversos, con la normativa de la Ley Ricarte Soto cualquier ensayo con pacientes obliga a costear seguros por diez años tras la realización de las pruebas. Un aspecto que encarece enormemente cualquier tipo de estudio clínico y que sin duda, perjudicará a la investigación científica aplicada en el campo de la biomedicina nacional. Por otro lado, el interés de la industria en este compuesto no es relevante, ya que éste es extremadamente barato, en términos comparativos a otros fármacos y no representa un negocio”, sentencia el especialista.
Según explica Brandan, si se considera que la prevalencia de esta enfermedad es baja en comparación a otras patologías -afectando a 1 en 3.500 niños nacidos- el interés comercial es muy reducido. “Suena absurdo, pero ésa es la realidad”, señala.
Apoyo y divulgación de resultados
A pesar de este escenario, el científico se ha reunido con familiares no sólo para informar los alcances del tratamiento, sino también, para ayudar a difundir aspectos clínicos de esta patología genética, que genera un desgaste progresivo de la función muscular, cardíaca y diversos grados de discapacidad. Asimismo, está apoyando las gestiones para ayudar a la importación del producto y también, para divulgar los resultados de sus estudios entre la comunidad de médicos especializada.
Enrique Brandan, investigador del Centro de Regeneración y Envejecimiento, CARE Chile UC.
“Es importante que los pacientes sigan bien organizados, tal como lo están haciendo. Y otro punto fundamental es que podamos trabajar en conjunto también con los médicos, eso es clave. Con todo el respaldo científico que hay detrás, es vital contarles de este extracto llamado Paractin, el cual es inocuo y que si puede ayudar a mejorar la calidad de vida de los pacientes. Son los padres y cercanos a estos niños, junto a los médicos los que podrán objetivar si hay avances con este suplemento alimenticio”, comenta.
Caso exitoso en Punta Arenas
La historia de Martín Álvarez, paciente de Punta Arenas, está dando que hablar entre los familiares de la Agrupación Duchenne, dirigida por Jéssica Pérez. Todo comenzó el 2015 en la ciudad austral, después que Brandan dictara una charla científica en el Hospital de Punta Arenas. En esa ocasión se le acercó Nataniel, padre de Martín. “Lo vi muy angustiado y él me explicó que estaban muy lejos de tener soluciones para su hijo. Le conté sobre los efectos benéficos del extracto natural, y que el producto se podía comprar sin receta por internet. Le dije que probara con ciertas dosis específicas. Quedamos en contacto y a los tres meses me envió un correo electrónico, diciéndome que su hijo presentaba mejoras en su fuerza y movilidad. Quedé muy feliz al recibir esta noticia”, comenta el investigador.
Con un año y medio utilizando dos cápsulas diarias de Paractin, y una dosis mínima de corticoides, el menor ha mostrado importantes avances. Así lo reportaron sus padres durante la primera reunión informativa sobre esta enfermedad, organizada por CARE Chile UC y la Agrupación Duchenne, actividad que se desarrolló en la casa central de la Universidad Católica de Chile, con la presencia del Dr. Brandan, científicos del centro y padres de pacientes de todo Chile.
“Estamos muy optimistas. Hoy día Martín corre, escala, anda en triciclo, y además, se cae muy poco. Y creemos que esto es gracias al extracto natural. También observamos que ha desarrollado más fuerza muscular. No ha presentado resfríos y eso que allá en Punta Arenas el clima es complicado”, relata Sandra, madre del pequeño.
Similar optimismo comparte Jéssica Pérez, presidenta de la Agrupación Duchenne. “En el caso de Martín es fabuloso lo que está sucediendo. Y como agrupación estamos luchando por todos los pacientes y las generaciones que siguen. Confiamos en esta terapia y esperamos poder ingresar el producto a Chile sin tener trabas, ya que esto es una esperanza para frenar la enfermedad en algunos aspectos y hacer que los daños sean más tardíos. Soñamos con que nuestros hijos puedan caminar por más tiempo, idealmente hasta los 20 años y que las manifestaciones sean mucho más suaves”, explicó.
El doctor Brandan también manifiesta su alegría y esperanza de aportar con mejoras en la calidad de vida a los pacientes. “Mi gran motivación en ciencia es conocer los fundamentos básicos de cómo funcionan las cosas. Sin embargo, si ese conocimiento te permite llevarlo a enfermedades, entonces, el trabajo es extremadamente gratificante”, señala.
Duchenne y la terapia de CARE
“El ser humano tiene más de 650 músculos activos y la distrofia muscular de Duchenne afecta a todos ellos”, detalla Brandan. Generada por mutaciones en el gen distrofina, esta enfermedad sólo la heredan varones, y en Chile, el número de casos bordea al millar de personas. “Su diagnóstico se hace aproximadamente entre los 2 y 4 años, y a partir de los 10-12 años la mayoría de los pacientes queda en silla de ruedas y con el tiempo, presentan dificultades de tipo respiratorias, entre otras. Es una enfermedad devastadora que además tiene muchos costos indirectos, involucrando a la familia y círculo cercano, quienes deben asistirlos en sus actividades cotidianas y cambiar su estilo de vida”, comenta el investigador.
Duchenne aún no tiene cura, pero las investigaciones del laboratorio de Diferenciación Celular y Patología, desarrolladas durante años, han mostrado que el extracto natural es capaz de frenar daños. Según explica el experto, la acción del andrografólido, principal componente de esta planta, contribuye a combatir un elemento esencial en este mal: la fibrosis, proceso en que las células musculares afectadas son reemplazadas por el crecimiento excesivo del tejido conectivo (fibrosis), llevando finalmente a la pérdida de función y muerte de las células propias del tejido. “Comenzamos a buscar compuestos antiinflamatorios entre otros que idealmente no tuvieran efectos secundarios. Esto, considerando que la única droga sugerida por la FDA de Estados Unidos para esta enfermedad es el uso de corticoides, los que sí generan problemas adversos, como inhibición del crecimiento óseo y aumento de peso, etc. En el caso de este extracto natural, ya pudimos comprobar sus efectos positivos tanto in vitro como en ratones: la disminución de la fibrosis y una recuperación de la fuerza, en aproximadamente un 50%. Todo ello, sin generar daños secundarios”, comenta el científico.
El Centro de Envejecimiento y Regeneración, CARE Chile UC, dirigido por el Premio Nacional de Ciencias, doctor Nibaldo Inestrosa, es una institución interdisciplinaria destinada a entender los mecanismos de las enfermedades asociadas a la vejez y la regeneración, y a desarrollar diversas estrategias terapéuticas para combatirlas. Así como ocurre con Duchenne, otras estrategias terapéuticas se investigan para entregar solución a patologías como Alzheimer, hipertensión arterial, entre otras que afectan a un gran número de la población.
